Loại bệnh này làm giảm hoạt động sản xuất haemoglobin (loại protein có nhiệm vụ đưa ôxy đến các tế bào), dẫn đến những vấn đề như thiếu máu, xương biến dạng, phát triển chậm, mệt mỏi, khó thở…
Giới khoa học xác định bệnh này gây ra do gien HBB bị đột biến. Vì thế, theo tờ Telegraph, các nhà khoa học tại Công ty Công nghệ sinh học Crispr Therapeutics (Thụy Sĩ) hy vọng có thể thay đổi mã di truyền của bệnh nhân để sửa lỗi di truyền và khôi phục hàm lượng haemoglobin về mức khỏe mạnh. Việc thử nghiệm dự kiến diễn ra trong năm nay nhưng chưa rõ tiến hành ở đâu.
Các nhà nghiên cứu sẽ lấy một số tế bào gốc từ cơ thể người bệnh và bơm vào một loại protein nhằm loại bỏ gien bị lỗi trong ADN của chúng. Tế bào gốc sau đó được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân với hy vọng chúng sẽ sinh sôi nảy nở và cho phép cơ thể tạo ra đủ haemoglobin.
Chuyên gia Robin Lovell-Badge lạc quan về hiệu quả của liệu pháp gien Ảnh: DAILY MAIL
Nếu diễn ra, đây sẽ là lần đầu tiên phương pháp này được thử nghiệm ở châu Âu. Giới chuyên gia Anh tỏ ra lạc quan khi nhấn mạnh liệu pháp vừa an toàn vừa đạt hiệu quả cao.
Ông Robin Lovell-Badge, chuyên gia tại Viện Francis Crick (Anh) nhận định đây có thể là sự khởi đầu thật sự của liệu pháp gien. Các nhà nghiên cứu Mỹ cũng đang tìm kiếm người tình nguyện tham gia cuộc thử nghiệm sử dụng kỹ thuật này cho nỗ lực điều trị ung thư máu và da.
Những cuộc thử nghiệm tương tự đã diễn ra ở Trung Quốc nhưng chúng không chịu những quy định hạn chế ngặt nghèo như ở châu Âu hoặc Mỹ. Vì thế, đã xuất hiện nỗi lo can thiệp di truyền có thể mở đường cho sự ra đời của những "em bé thiết kế" theo yêu cầu.
Nguồn tin: nld.com.vn
1 | Truyền thông Nga tung bằng chứng vụ tấn công hóa học ở Syria nghi bị dàn dựng |
2 | Tướng Lê Văn Cương: "Công an tự lấy dao cắt vào chính mình" |
3 | Cường đô-la nói gì về thương vụ mua hơn 30ha tại Phước Kiển, Nhà Bè từ Công ty Tân Thuận với giá bèo? |
4 | Đà Nẵng: Kỷ luật nhiều cán bộ, 1 người liên quan vụ Vũ "nhôm" |
5 | Nguyên CSGT khai đưa sếp hơn 300 triệu để bảo kê 'xe vua' |
6 | Không chỉ phí chăn thả trâu, bò: Mua mới máy gặt cũng phải đóng phí |
7 | Chuyện động trời ở Thanh Hóa: Chăn thả trâu, bò phải nộp phí... cỏ |
8 | Vụ nhuộm cà phê bằng pin ở Đắk Nông: Những tiết lộ kinh hoàng |
9 | Vụ dâm ô hàng loạt học sinh: Thầy giáo bắt nhiều bạn nữ lên phòng riêng để "nhổ tóc sâu" |
10 | Thành ủy TP.HCM lên tiếng về việc bán đất công cho Quốc Cường Gia Lai |
11 | 300 người dân phản đối dự án điện gió ở Bình Định |
12 | Cựu Chủ tịch Đà Nẵng Trần Văn Minh từng nói gì trước thông tin bị bắt? |
13 | Vũ "nhôm" và 2 cựu Chủ tịch Đà Nẵng: Lộ dần những cái bắt tay ngầm |
14 | Khách nước ngoài ôm vali tháo chạy vì khách sạn bốc cháy |
15 | Vì sao cựu Tổng cục phó Tổng cục Tình báo Phan Hữu Tuấn bị bắt? |
Đóng BHXH 10 năm được hưởng chính sách gì? Em đóng BHXH đã 10 năm, nay em muốn nghỉ công việc hiện tại thì em được hưởng...